创新药企如何更好生存？关键在于产品、技术的独特性

在过去很长一段时间，我国生物医药创新研发能力较为薄弱。公开资料显示，自1985年至2008年的23年内，我国自主研发的Ⅰ类新药只有5个，平均约5年1个。

不过，2008年，我国启动了重大新药创制科技重大专项，随后的十年间，我国诞生了41个Ⅰ类新药。国产创新药陆续开始替代进口药，大大降低了药品价格，为降低患者负担做出了巨大贡献。这也是技术积累、人才回归、政策改革和资金支持等因素共同推动的结果。

2023年12月11日-12日，中央经济工作会议在北京召开，会议指出，要以科技创新推动产业创新，特别是以颠覆性技术和前沿技术催生新产业、新模式、新动能，发展新质生产力；打造生物制造、商业航天、低空经济等若干战略性新兴产业，开辟量子、生命科学等未来产业新赛道。

可见，本土创新药企的新药研发能力有望进一步提升，将有力地驱动生物医药产业创新发展，且重塑全球医药行业生态。

北京生命科学研究所所长、百济神州联合创始人兼科学顾问委员会主席王晓东对此也感受颇深。他在接受21世纪经济报道记者采访时谈到，这几年，越来越多的中国科学家选择投身于国内新药研发，未来中国团队在全球创新药研发领域中将会起到相当大的作用。

“随着中国研发能力不断提升，新药上市节奏不断加速，更多人群有望在更短时间内享受到国产新药的红利。”王晓东说。

王晓东。资料图

加速赶超

五年前，现实主义电影《我不是药神》以31亿元创下当年暑期票房冠军，格列卫（甲磺酸伊马替尼）更是以“天价救命药”的形象进入公众视野。

这款由诺华制药原研、治疗慢性髓性白血病的药物，在2003年初进入中国时，售价高达23500元（120片/盒）。2013年4月，随着伊马替尼的化合物专利保护在中国到期，仿制药出现以及国家医保谈判等一系列变革，国产甲磺酸伊马替尼一度降至144元/盒。

一定程度上，从格列卫在中国市场的变迁，可以窥见我国药物创新的进程。与发达国家相比，我国生物医药研究和产业化相对较晚，但具有强劲的增长潜力，在一些热点研究领域，我国药物研发经历了从无到有，从有到优的阶段。

“我国新药研发起步较晚，这和新药产业链长的行业特点有关，再加上医药属于强管控的行业，使得从实验室到临床试验，再到商业化生产和分销，各个环节的监管都较为严格。”但是，随着我国新药研发的投入加大，这一局面正在快速改变，王晓东分析，“许多国家对生命科学领域的投入多年来没有增加，甚至减少，在这种情况下，别人静止，你在加速，肯定有赶超的可能性。”

本土创新药企加速追赶国际先进水平的节奏下，所有的付出正在得到回报。据弗若斯特沙利文数据，中国生命科学领域研究资金投入持续增长，由2016年的496亿人民币增长至2020年的978亿人民币，其在全球生命科学领域研究资金投入比重也从2016年的6.0%增长至2020年的9.0%。

“过去，诸多‘无药可用’的疾病，现在已经实现了‘有药可治’。但我们还面临诸多无法从根本上解决的疾病难题。例如，在癌症、帕金森等疾病领域依旧有诸多难点亟待攻克。”王晓东指出，以前由国人立项进行研发的创新药，一只手就能数得过来，但现在仅仅百济神州一家药企进行自主研发立项的临床前项目就有70多项。而这些项目的负责人也都经过历练，能够带领新的团队不断前进，“等这些新团队和人才慢慢成熟，我们的创新药有望在技术能力和产品管理能力方面进一步实现超越。”

人才回流

从根本上扭转我国在原创新药领域的被动局面，离不开人才的支撑。

目前国内新药研发领域的主力军以及回国创业的科学家，都是科研的中坚力量和领军人物。海归科学家利用所学所识和长期在国外从事新药研发的经验，自主构建了新药研发领域的新技术，使得国内新药研发领域的关键技术开始向世界先进水平看齐。

王晓东便身处这一队列之中。2004年，41岁的王晓东当选美国国家科学院院士，2005年北京生命科学研究所正式揭牌成立，王晓东被聘为所长，回国投身中国的科研事业。

回忆当时所做的决定，王晓东认为，回国工作是全新的挑战。他借用朋友的话总结，“一切皆难，但一切皆有可能（Everything is difficult，but nothing is impossible）。”

人才回流也是当前医药市场的主流现象。美国普林斯顿大学当代中国中心教授谢宇、哈佛大学生物统计系教授林希虹等学者统计分析发现，2019年至2021年间，有3878名华人科学家离开美国科研机构，回到中国开展研究。

《中国科技人力资源发展研究报告（2020）》数据也显示，我国科技人力资源以中青年为主，39岁及以下人群约占四分之三，年轻化特点和趋势明显。大量青年科研人员处于职业生涯早期和人生阶段的特殊时期，作为最富创造潜力的一支科研力量，他们普遍面临着事务性负担重等问题。

报销、填表格、应对检查等行政事务耗费科研人员不少精力，我国科技部等部门也多次出台为科研人员减负的文件。“做科研最大的挑战是要持续不断地面对失败。我们希望能够让科学家全身心地投入科研，就应该尽量为他们减负。”王晓东认为，科研挑战的难度无穷大，需要让科学家没有后顾之忧。

除了操作层面上的约束，传统文化和科学思维的兼容性也面临挑战。“传统文化是尊老的文化，但是科学文化是突破性文化。要打破大家的认知，允许新生力量进行创新，这是最终能否取得科研突破的关键。”王晓东举例说道。

“出海”成为必选项

在政策扶持、能力提升、人才辅助等利好因素加持下，医药创新形势不断向好。但近两年来，生物医药行业一二级市场出现不同程度的融资痛点，国内创新药企过得并不轻松，砍管线、卖资产等现象不时上演。

针对这一现象，王晓东分析指出，创新药谈判、研发同质化、行业重组等各种问题，共同导致产生了融资痛点。

“‘冬天’之后会迎来新的‘春天’，这是一个循环。在此期间，创新药企需要先活下来才能长成参天大树。”王晓东认为，创新药企如何更好地生存，关键取决于是否有独特的产品或者技术。

生物医药研发历来存在“双十定律”，即研发一款新药需要花费十年时间、十亿美金。近年来，全球创新药研发成本趋高。根据德勤咨询报告显示，单个新药研发成本已经由2010年的11.88亿美元，增加到2018年的21.68亿美元，而研发的总体成功率则越来越低。

大量在研新药需要通过临床试验来证实其差异性、安全性、有效性，注定会消耗掉大量资源，企业也需要花费大量的资金。“国内虽然很多医院加入了临床试验，但临床试验的红利是否被国内的药企享受到了？”王晓东指出。

新药研发的投入是非常高的，因此也必须有足够的回报，整个产业才能可持续，这是创新药的逻辑，也是很多原研药历经多年仍然保持“天价”的理由。

“这个逻辑是过去的逻辑，就是过去跨国药企的逻辑。”王晓东认为，新药研发一定是面向全球的，在其背后还有一个特定的条件。“这里的新药就是两种药——一种是First in class，就是说有病无药的情况，另外一种就是Best in class，就是说尽管有药，但是有更好的药。”王晓东补充说，如果创新药企手握这两种药，就应该追求全球化布局。

当前，全球化布局对于药企来说，已经从可选项变成必选项。“出海”也被认为是国内高端创新药企进一步提升其创新研发实力，并将其转化为产品和利润的一条重要途径。据投行Stifel报告，在药物许可交易上，2023年是中国成为医药创新净出口国的第一年，上半年对海外license-out项目的预付款（流入）是license-in项目预付款（流出）的34.9倍。

“License-out超过Lincense-in是一个非常重要的指标，说明国内新药研发的水平和规模都达到了一个拐点，这在几年前看来是非常不可思议的事情，但以后License-out会越来越普遍。其他的出海方式，以后也会有越来越多的企业去做。”王晓东表示。